Webinar de EUPATI sobre registros de pacientes
Nuestra socia Lola nos envía un resumen de un seminario al que asistió por internet (“webinar”) el 8 de febrero de 2018.
El evento estaba organizado por EUPATI (Academia Europea de Pacientes para Innovación Terapéutica) que es un proyecto europeo en el que colaboran la industria farmacéutica, universidades, organizaciones sin ánimo de lucro y asociaciones de pacientes. Su objetivo es ayudar a que los representantes de pacientes y el público no profesional comprendan y contribuyan en la investigación y el desarrollo de medicamentos; así como facilitar información objetiva y comprensible para los pacientes. El proyecto EUPATI está impulsado por el EPF (Foro Europeo de Pacientes) una organización sin ánimo de lucro que trabaja con organizaciones de pacientes en asuntos de salud pública y en la representatividad de estos colectivos en Europa. Actualmente el EPF está formado por 74 entidades europeas (coaliciones de organizaciones de pacientes o asociaciones de pacientes) que representan aproximadamente a 150 millones de pacientes.
Se impartieron dos charlas sobre registros de pacientes y posteriormente los conferenciantes respondieron las preguntas formuladas por la audiencia.
Wolf See (de Laboratorios Bayer en Alemania) se encargó de la introducción y de moderar el turno de preguntas.
Matthew May (coordinador del proyecto EUPATI del EPF) colaboró en la moderación del seminario y gestionó la presentación de las diapositivas de los conferenciantes.
Klaus Berger (del Departamento de Epidemiología y Medicina Social de la Universidad de Münster en Alemania) expuso los aspectos más generales y relevantes de los registros de pacientes, como su definición, para qué se necesitan y qué tipos existen.
Lara Bloom (de la Sociedad Ehlers-Danlos, miembro del Consorcio Internacional de los síndromes Ehlers-Danlos y trastornos relacionados, y colaboradora de EUPATI) presentó el caso del registro internacional de pacientes que están tramitando, incluyendo las razones, cómo comenzaron, los pasos que están siguiendo y las dificultades que tienen que ir solucionando.
Los registros de pacientes son bases de datos donde se recoge información de pacientes con una enfermedad específica o con factores de riesgo para alguna enfermedad. Su utilidad puede ser muy diversa pero siempre, en mayor o menor medida, ayudará a avanzar en el conocimiento de la enfermedad (mejorando los diagnósticos, tratamientos y/o atención sanitaria). Aportan un gran servicio en el caso de enfermedades raras, ya que así se pueden evaluar en conjunto el número reducido de pacientes, en cuanto a sus síntomas, respuestas a tratamientos, etc.
Dos tipos característicos de registro de pacientes son los registros epidemiológicos (para una población de referencia, como los habitantes de una ciudad concreta y un propósito epidemiológico, como la incidencia de cáncer en España) y los registros clínicos (para un tipo de pacientes con una enfermedad concreta que reciben tratamiento en una infraestructura clínica, como los pacientes con diabetes que reciben tratamiento ambulatorio), pero también pueden existir otros tipos de registro que tienen otras poblaciones de referencia y propósitos, como los registros de fallecimientos, de datos estadísticos, de farmacovigilancia, de organizaciones de pacientes, etc.
La gestión (administrativa y/o financiera) de los registros de pacientes puede estar a cargo de varios tipos de entidades como agencias gubernamentales, organizaciones sin ánimo de lucro, asociaciones de pacientes, compañías comerciales, etc.
ABRIR Y COORDINAR UN REGISTRO ES UNA TAREA COMPLEJA QUE REQUIERE PERSONAL ESPECIALIZADO Y UN APOYO DE FINANCIACIÓN. Los datos deben recogerse con criterios de calidad, de manera sistemática y estandarizada, pertenecerán a una población definida y responderán a un propósito específico. Idealmente un Comité Asesor debe diseñar el protocolo del registro (para la recogida y análisis de los datos), incluyendo la revisión de los aspectos éticos. Técnicamente, los datos deben almacenarse de una manera segura.
Los síndromes Ehlers-Danlos (SED, o EDS de sus siglas en inglés) y otros síndromes de hiperlaxitud (HEDS/HSD) son un grupo enfermedades raras en las que los pacientes, debido a distintas alteraciones genéticas, presentan defectos en la formación de unas moléculas del tejido conectivo (como el colágeno), lo que les produce problemas de salud en varias partes del cuerpo y con un amplio rango de grados de gravedad (algunos pacientes tienen su propio cuadro clínico único).
A lo largo de las últimos dos décadas se han ido descubriendo distintos subtipos de estos síndromes. Recientemente (año 2017) se ha realizado la clasificación clínica de 13 subtipos. Se caracterizan por tener la piel muy extensible, hipermovilidad de las articulaciones y los tejidos frágiles; además de síntomas diversos como dolor crónico, artritis, alteraciones digestivas, cardíacas, musculares, mucosas, etc. El tipo vascular es el más grave. La prevalencia es de 1 a 2 pacientes cada 5000 habitantes.
Al ser una enfermedad bastante desconocida, con pocos casos y con tanta variabilidad clínica, algunos pacientes tardan años en recibir un diagnóstico correcto o ni tan siquiera llegan a ser diagnosticados.
Las asociaciones de pacientes han contribuido muy significativamente al avance del conocimiento de las enfermedades y con frecuencia también a la creación de los correspondientes registros de pacientes.
En el año 2017 se ha creado el Consorcio Internacional de los síndromes Ehlers-Danlos y trastornos relacionados, un grupo independiente de profesionales médicos, científicos y pacientes expertos. Además de impulsar la investigación de estas enfermedades, están trabajando en la creación de un registro internacional de pacientes. De esta manera se podrá conocer cuántos pacientes presentan los distintos subtipos e investigar cómo son sus variabilidades clínicas y los trastornos que produce en distintas partes del cuerpo.
Uno de los primeros pasos para crear el registro es identificar los elementos de datos comunes (CDE, del inglés “Common Data Element”) que se utilizarán como base en las investigaciones futuras. Es decir, se estandarizan los tipos de datos específicos que recogerán los investigadores en los estudios clínicos. Deben recogerse los mismos datos y de la misma manera en todos los estudios.
Un asunto importante es decidir si los datos de un registro los proporcionan los pacientes o los profesionales, ya las dos opciones tienen ventajas y desventajas. Los profesionales proporcionan datos validados, con un diagnóstico adecuado y datos de los fenotipos. Por otra parte los datos facilitados por los pacientes aseguran mayor diversidad geográfica y demográfica (pacientes con características muy distintas y de localizaciones desperdigadas).
“Se necesita utilizar una metodológica que verifique la calidad de los datos recogidos en los registros y que puedan aportar una fuerte evidencia científica” (Klaus Berger)
“Datos malos = TODO mal” (Lara Bloom)
“Los elementos de datos comunes (CDE) permiten recoger datos estandarizados que se pueden analizar en conjunto entre las distintas procedencias, mejorando los resultados de las investigaciones” (Lara Bloom)
Entre las preguntas de la audiencia cabe destacar la preocupación por la protección de datos de los pacientes, junto con la complicación de las distintas normativas en los distintos países europeos, o entre Europa y Estados Unidos; por los aspectos éticos, por la financiación y cómo obtener datos validados (ante la ausencia de estándares de referencia o “estándar de oro” para todos los registros).
El seminario completo (impartido en inglés) está disponible en el siguiente enlace:
EUPATI Webinar Registries
